Медики провели ряд экспериментов и доказали, что при замене повреждённого в результате наследственной мутации гена у ребёнка можно не только улучшить состояние здоровья в целом и зрения в частности, но и восстановить зрение. Причём чем раньше начинается генная терапия, тем выше вероятность положительного эффекта. Офтальмологи обнаружили, что при ранней генной терапии, когда сетчатка ещё не повреждена, можно добиться исключительно положительных результатов.

Невзирая на то, что на данный момент генная терапия пока является одной из экспериментальных методик и не слишком широко распространена, офтальмологи уже провели четыре операции, завершившиеся успешно. Первая такая операция прошла в 2007 году.